Liek podľa vedcov funguje. Vilkovi rodičia naň však potrebujú ešte dva milióny eur
Dva milióny eur už vyzbierali, ďalšie takmer dva milióny však ešte potrebujú. Rodina Olexovcov z Košíc sa snaží prepísať osud trojročného Vilka, ktorý má vzácny typ Duchennovej svalovej dystrofie. Na to, aby dostal liek vyvíjaný špičkovými vedcami, potrebujú pomoc darcov.
„Vilko sa nedávno hral s bračekom a sesternicou na dvore a prišiel za nami s plačom, že beží pomaly. Začína to cítiť,“ hovorí jeho otec Richard Olexa.
Vilko o pár dní dovŕši tri roky, už teraz však pociťuje dôsledky nervovosvalového ochorenia. Hoci pravidelne navštevuje fyzioterapeuta, chodí na hipoterapiu a rodičia s ním každý deň cvičia, nedokáže vyjsť sám po schodoch, ťažko vstáva a padá aj na rovnom povrchu.
Richard Olexa priznáva, že situáciu prežívajú s manželkou Zuzkou veľmi ťažko. Svoje nádeje vkladajú do génovej terapie, ktorú pre ich syna pripravujú odborníci pod vedením profesora Nicolasa Weina z Univerzity v Nantes. Prvé testy na Vilkových bunkách potvrdili, že navrhnutý mechanizmus funguje.
„DMD gén si môžeme predstaviť ako dlhý recept na výrobu dystrofínu – bielkoviny potrebnej na správne fungovanie svalov. U Vilka sa chyba nachádza v jeho šiestej časti, preto bunka nedokáže návod správne prečítať a vytvoriť potrebný dystrofín. Náš terapeutický prístup jej pomáha poškodenú časť preskočiť a vytvoriť skrátenú, ale funkčnú formu dystrofínu,“ vysvetlil profesor Wein.
Na druhej fáze vývoja spolupracujú odborníci z Francúzska, Spojených štátov, Belgicka, Česka a Slovenska. Bezpečnostné a toxikologické testy prebehnú v Českej republike. Výsledky by mohli byť známe v prvom polroku 2027, finálna dokumentácia v treťom štvrťroku toho istého roka. Podanie lieku sa predpokladá začiatkom roka 2028 v Univerzitnej nemocnici L. Pasteura v Košiciach.
Slovenskú odbornú časť projektu koordinuje profesor Matej Škorvánek z Lekárskej fakulty Univerzity Pavla Jozefa Šafárika a Univerzitnej nemocnice L. Pasteura Košice. „Išlo by o vôbec prvé podanie tohto konkrétneho liečiva človeku na svete. Našou úlohou je preniesť výsledky z laboratórií do presného a bezpečného klinického postupu pre Vilka,“ uviedol profesor Škorvánek.
Rodina doteraz vyzbierala približne 2,3 milióna eur. Podporili ich tisíce individuálnych darcov, zbierky organizovali študenti, bežci či predajca časopisu Nota Bene. „Veľmi ďakujeme každému, kto sa nám snaží pomôcť,“ hovorí Richard Olexa.
O tom, že je Vilko chorý, sa rodičia dozvedeli, keď mal 16 mesiacov. Liek, ktorý by dokázal zastaviť progres ochorenia, zatiaľ neexistuje. Bez liečby zostávajú chlapci s Duchennovou svalovou dystrofiou odkázaní na vozík už okolo desiateho roku života.
